在近日舉行的“2023上海國際生物醫藥產業周”上，相關政府部門、企業和專家齊聚一堂，共同探尋生物醫藥行業的發展機遇。國家藥品監督管理局副局長黃果在活動中表示，2018年以來國家藥監局共批准了136款創新藥上市，中國生物醫藥產業步入前所未有的“快車道”。

強化基礎研究基礎

研究是創新的“總開關”。今年10月，瑞典卡羅琳醫學院將2023年“諾貝爾生理學或醫學獎”授予匈牙利和美國的兩位科學家，以表彰他們在信使核糖核酸（mRNA）研究上的突破性發現。評獎委員會新聞公報表示，兩位獲獎者的研究成果對於在新冠疫情期間開發有效的mRNA疫苗至關重要。中國高校和科研院所也在不斷加強基礎研究。

2023年諾貝爾生理學或醫學獎得主卡塔琳·考里科表示，中國科學界正發生大變革，很多高質量論文都來自中國。以mRNA為例，今年8月中國科學院上海藥物所和上海交通大學醫學院在《國家科學評論》上，發表了mRAN納米疫苗方面的研究成果，為mRNA納米腫瘤疫苗的理性化設計、構建與開發提供了新思路。作為牽頭組織“人類表型組國際大科學計劃”的成員，中國科學院院士、復旦大學校長金力表示，人類表型組是繼基因組之後生命科學的又一個創新策源地。所謂表型，就是可測量的特徵。對人類疾病和健康的研究，就是要把宏觀表型和微觀表型連接起來。比如，解釋人為什麼會衰老，其轉折點是什麼，是否可以控制。

“依託表型組研究繪製的導航圖，可以發現新的藥物靶標、找到新的生物標誌物、新的作用機制，這些都有高價值的產業應用。”清華大學藥學院教授魯白表示，中國生物醫藥產業已從模仿、跟隨逐漸進入到引領階段，高校和科研院所的源頭創新，越來越接近或者達到世界先進水平。一些醫生也逐漸把自己轉化成“發明家”，在臨床過程中尋找更好的治療手段和方案。生物醫藥是上海重點發展的三大先導產業之一。

當前，上海已聚集1,400餘家生物醫藥企業、100多個專業服務平台，在生命組學、表觀遺傳學、合成生物、基因編輯與細胞治療等前沿領域，已有多項研究成果入選“中國生命科學十大進展”及《自然》《科學》《細胞》等全球頂尖期刊。

完善產業生態

上海針對合成生物、基因治療和醫療機器人三大前沿賽道發佈三大行動方案；北京經濟技術開發區發佈了18條生物醫藥健康產業普適性政策，以及面向細胞基因治療和高端醫療裝備智造的19條專項政策；“蘇州生物醫藥十二條”從資金、審批、應用等多方面予以支持。

最近一年來，全國多地發佈支持生物醫藥創新的舉措，強化行業高質量發展的制度供給，助力形成“熱帶雨林”般的產業生態。上海是全國生物醫藥高地，國際前20位的藥械企業有80%將中國區或研發生產總部設在上海。為破解生物醫藥產業的用地難題，上海最新發佈了加快生物醫藥智造空間建設行動計劃，今後兩年全市將開工建設生物醫藥標準廠房近500萬平方米，形成“孵化+研發+中試+產業化”的梯級產業載體。

生物醫藥是強監管行業，監管政策對行業發展有著風向標意義。黃果表示，要為生物醫藥創新營造良好環境，不斷加快新藥好藥上市步伐，增進群眾的健康福祉。下一步，藥監部門將繼續深化審評審批制度改革，重點關注重大疾病、罕見病、兒童用藥等臨床急需藥品的研製。來自瑞士的羅氏集團1994年進入中國，成為入駐上海張江的第一家跨國企業。

羅氏集團董事會主席施萬表示：“10至15年前，我們還經常會談到一些創新藥在中國和其他國家上市的時差，如今這個差距明顯縮小，這離不開中國藥品監管體系的大幅改進。”政策支持下，不少藥企大手筆投向新藥研發。

上市公司財報顯示，2023年上半年醫藥龍頭企業恆瑞醫藥研發投入30.58億元人民幣，近幾年研發投入佔銷售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恆瑞醫藥獲批了三款創新藥和三款新適應症，已上市自研創新藥增至13款。以創新為支撐，不少國內藥企積極“走出去”。康方生物自主研發的一款雙抗藥物，在“出海”中獲得了境外企業5億美元的首付款。

今年，康方在上海投資建設全球研發中心。“集聚創新鏈、產業鏈、資金鏈、人才鏈、空間鏈，熱帶雨林般的生態系統，將助力更多中國創新藥從無到有、從全球輸入到輸出全球、從中國新到全球新。”康方生物董事長夏瑜表示。

推動臨床應用

新藥好藥從研發到生產到臨床應用，是一個完整的閉環。更廣泛更及時的臨床應用，會激發生物醫藥企業更強的創新動力。

自2018年組建以來，國家醫保局加快醫保談判節奏，推動卡瑞利珠單抗、諾西那生納等一大批獨家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價格納入醫保，大大減輕了患者的經濟減負。

同時，鼓勵行業研發創新，建立了以新藥為主體的醫保准入和談判續約機制，上市新藥納入醫保目錄的等待時間從過去的平均近5年縮短至不到2年，有的新藥上市僅半年就被納入醫保目錄。

醫保對新藥的支出從2019年的59.49億元人民幣增長到2022年的481.89億元人民幣，增長了7.1倍。每一年都參加中國國際進口博覽會的賽諾菲藥企，見證了展品變商品的“中國速度”。“以一款治療特應性皮炎的藥物為例，在2018年首屆進博會首秀後，2020年6月獲批、25天後上市，同年12月醫保落地，之後適應症又相繼擴大到全年齡人群，並在今年“進博會”前夕獲批結節性癢疹適應症，每一步都體現了創新藥的加速可及。”賽諾菲中國區總經理謝麗娟表示。

此外，不少地方還探索基本醫保和商業醫保協同發展、互補互促。如復星醫藥自主研發的一款治療小細胞肺癌的創新藥，目前已進入上海“滬惠保”、成都“惠蓉保”、福建省“惠閩保”等26個省、市級“惠民保”，惠及逾3.7萬名國內患者。

今年，上海多部門聯合發佈《上海市進一步完善多元支付機制支持創新藥械發展的若干措施》，包括多方合作加強商業健康保險產品供給、數據賦能支持商業健康保險產品開發、加大創新藥械醫保支付支持等。

復旦大學公共衛生學院教授陳文表示，通過完善多元支付機制，讓參保者自願選擇，既為居民提供了一條滿足更多醫療服務需求的路徑，也讓生物醫藥企業有更明確的預期開展創新及研發。