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【專訪】愛姆斯坦研幹細胞創新藥 讓“罕見病”不“罕治”

发布日期:2022-02-24 16:41
      澳商訊 從實驗室走向臨床,一項治療多發性硬化症的幹細胞新藥“T-MSC(IMS001注射液)”,其臨床申請近日正式獲得中國藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)受理。據悉,該藥由珠海橫琴愛姆斯坦生物科技有限公司(下稱“愛姆斯坦”)研發,兩年前已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)臨床試驗許可,既是首次中美雙報,也是國內首個治療罕見病——多發性硬化症的人胚幹細胞來源的間充質樣幹細胞新藥。
      愛姆斯坦創始人、董事長門增軒在接受記者採訪時表示,一系列臨床前手續將需時四至五個月,T-MSC幹細胞創新藥即可進入臨床試驗階段。目前國家十分支持幹細胞創新藥的研發,而且臨床數據亦可以“中美雙報”,將大大縮短新藥從試驗到臨床、從臨床到應用的時間。



創造細胞重建功能為治療目的
      幹細胞應用這一概念,最廣為人知的醫療手段,或許當屬“造血幹細胞移植”,而該方法亦是多發性硬化症的治療方式之一。但此次愛姆斯坦向CDE申請臨床試驗的幹細胞新藥的原理,卻與“造血幹細胞移植”不盡相同。
“造血幹細胞移植,是將患者體內因病損壞的細胞‘殺掉’之後,移植一個健康的細胞。而我們正在研究的幹細胞新藥,是根據細胞生長的機制,造了一個同類細胞出來,這個細胞的活性和治療能力,會比成體細胞好非常多。”門增軒介紹,造出的細胞在人體內並不存在,而是通過一些方法分化出來,用以激發體內組織活性,以及重建功能。
      他舉例稱,糖尿病晚期患者的胰腺β細胞不足,可以創造一個β細胞重建胰腺功能;對於帕金森病人則可以創造多巴胺細胞來重建功能。作用到多發性硬化症的T-MSC幹細胞治療,門增軒指出,它最終能達到的效果,是停止症狀的進程,還可以重建一部分功能。
      多發性硬化症是被大家俗稱的“漸凍人”中的一種病症,是由自身免疫介導的中樞神經系統炎性疾病,導致神經元之間傳導速度減慢,比較典型的症狀有行動能力受損、視力障礙、認知損害等,目前內地多發性硬化症患者大約有3萬人。
      “目前該病還沒有根治手段,並且治療費用高昂,不能減緩疾病的惡化,相較其他成體來源的幹細胞,T-MSC可以更高效的通過血腦屏障,修復受損的神經系統。在愛姆斯坦研究的疾病模型中,T-MSC可顯著改善整體疾病評分,使得患者可以健康生活下去。”門增軒介紹。

預計兩年後獲有條件用藥許可
      此次T-MSC在中國CDE受理臨床試驗申請之前,已於2020年獲得美國FDA批準對患者用藥。“受試的效果到目前為止還挺好。”門增軒稱。
“在中國,多發性硬化症被列入罕見病清單,國家有一項特別好的支持創新藥的政策,即‘優先審評審批’,因此預估在二期臨床試驗完成以後,可能跳過三期,在2024年或可獲得創新藥的有條件應用許可。”門增軒透露。
      但幹細胞最終成為成品藥還將會有一段漫長的路要走。門增軒坦言,幹細胞新藥對於自身免疫性疾病的治療,已經花了十幾年的時間研發,在美國業界比較認可的是15年。“像目前研究的T-MSC幹細胞新藥日後成藥的確定性較高,前人已經驗證了這個方向,就自身免疫性疾病會是不錯的治療手段。前期我們已經花了十幾年時間去研究,相信未來的速度會加快”。
      目前,T-MSC幹細胞新藥臨床試驗已經正式進入CDE的受理階段。門增軒表示,還需要經歷靜默期60天,以及一系列有關臨床醫院倫理手續,到真正進入臨床試驗階段,大概還需時四至五個月。
門增軒補充,T-MSC在美國的臨床數據,日後將可以與中國的臨床數據疊加作統合考慮,在國內臨床的整體總數將可減少至少一半。對於在內地的臨床試驗,愛姆斯坦有意重點在北京、廣州、珠海等地來推動,其中與珠海市人民醫院在研發階段就已經進行了大量的合作。
      “未來T-MSC成藥將會通過兩條路推進,自己做藥物開發和生產是一部分,同時也會和規模較大的藥廠管線展開合作,這樣可以加快生產速度,讓更多的患者早一天受益。”他表示。
      除了現時正在推進臨床試驗的T-MSC幹細胞創新藥,作為生物醫藥領域天使投資人的門增軒,還非常看好基因治療、腫瘤治療的發展,會將這三個平台技術串聯到愛姆斯坦的產業鏈上,“這些方向都是比較有前景的”。

冀取消橫琴生物醫藥負面清單
      愛姆斯坦作為一家生物科技企業,而生物醫藥恰好定位為珠海五大千億級產業之一,同時也是《橫琴粵澳深度合作區建設總體方案》中提出要加快佈局建設的其中一項產業。政策優勢的疊加,與澳門合作的深入,開啟了愛姆斯坦與橫琴、澳門的緣分。
      對於選擇在橫琴落地,愛姆斯坦也是出於政策、研發和運營等優勢條件進行考量。“比如說人流、物流、資金流的便利,以及可以不用‘翻墻’查閱國外的醫學資料等,為公司發展提供了特別好的機會。”門增軒指出。
橫琴與澳門的深度合作,也是愛姆斯坦當初的一大“奔頭”。該司於2016年與澳門大學成立了聯合實驗室。“澳大不僅在幹細胞領域,在生物醫學都具有很強的學科優勢,該校健康科學學院副院長徐仁和,即是愛姆斯坦在美國成立時的創始股東。還包括該院院長鄧初夏、副院長陳國凱在內,澳大健康科學學院有一大批國際知名的幹細胞和生物醫學專家。”門增軒稱。
      據瞭解,愛姆斯坦創始股東之一的徐仁和,是胚胎幹細胞無血清培養技術發明者,也是人體胚胎幹細胞之父James Thomson研究機構的最早期研究人員。愛姆斯坦首席技術官、T-MSC幹細胞技術首席科學家王小方就師從徐仁和,而他正是這項技術的關鍵發明人。愛姆斯坦在幹細胞技術研發的實力可為十分雄厚。
      同時,聯合實驗室也便利了澳門高校師生在內地進行幹細胞研究實驗。“我們將繼續把優勢發揮好,促使澳門的高校學生,未來也能成為公司研發工作的中堅力量。”門增軒表示。
      他也建議,希望橫琴能盡快取消生物醫藥“負面清單”的限制,相信將有利於橫琴與澳門快速增加全球資本和最頂尖人才的吸引力,是推進深合區產業多元化的有益嘗試。
      此外,澳門特區政府於日前也成立了藥監局,以推動藥事註冊和登記等活動的規範化。門增軒認為,這亦將有助於該司研發的創新藥、醫美及大健康產品可以更快獲得批準和使用,且對澳門在生物醫藥產業發展也將起到強有力的促進作用,會是澳門產業多元化的一大助力。
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文章来源:
作者:吴尔珊
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